Новости гепатит C: Терапевтическое редактирование генома гепатоцитов в естественных условиях

Описание: Новости о медицине, препараты, отзывы о компаниях

Administrator 2
Автор темы, Администратор
Администратор
Administrator 2
Автор темы, Администратор
Администратор
Репутация: 0 (+0/−0)
Лояльность: 3 (+3/−0)
Сообщения: 224
Зарегистрирован: 17.04.2017
С нами: 7 месяцев 6 дней

#1 Administrator 2 » 22.05.2017, 16:04

Недавнее развитие редактирования гену платформ позволяет делать точные изменения в геноме эукариотических клеток. Программируемые нуклеазы, такие как мегануклеазы, цинковый палец нуклеазы (ZFNs), активатор транскрипции, как эффекторные нуклеазы (Таленс) и кластерного регулярно interspaced короткого палиндромного повтор (CRISPR) -associated нуклеазы, которые коренный образом исследования проводятся, поскольку они облегчают быстрые производство мутантных или нокаут-клеточных и животных моделей. Эти же генетические инструменты могут потенциально быть применены для лечения или облегчения ряда заболеваний, в том числе генетических заболеваний, отсутствие эффективной терапии. Таким образом, ген редактирования платформы могут быть использованы для коррекции мутаций, вызывающих болезнь, восстановление экспрессии генов, которые отсутствуют, и удаление вредных генов или вирусных геномов. В контексте заболеваний печени, редактирование генома может быть разработано для лечения не только наследственных моногенных заболеваний печени, но также гепатит В и болезнях, которые имеют как генетические и не генетические компоненты. Хотя перспектива перевода этих терапевтических стратегий в клинических условиях является весьма привлекательным, существует множество проблем, которые необходимо решить в первую очередь. Безопасность, эффективность, специфичность и доставка некоторые из препятствий, которые необходимо будет преодолеть, прежде чем каждый конкретный лечение ген безопасно использоваться в пациентах. Здесь мы рассмотрим наиболее часто используемую для редактирования генов платформы, механизмы их действий, их потенциал для лечения заболеваний печени, наиболее актуальных проблем и перспектив на будущее.

Ключевые слова:
Редактирование генов , мегануклеазы , ZFNs , Таленс , CRISPR-Cas нуклеаза , печень наследственные заболевания

Вернуться в «Новости»

Кто сейчас на форуме (по активности за 5 минут)

Сейчас этот раздел просматривают: 1 гость